Neurologix的帕金森氏病基因治疗完成I期临床研究

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2007年6月21日，美国一家生物技术公司Neurologix（OTCBB: NRGX）对外公布说，6月23日刊的“柳叶刀”发表了关于该公司的帕金森氏病的基因治疗I期临床研究结果，这也是第一个直接注射基因药物于病人脑细胞的神经退行化病变的疗法。I期临床研究采取开放标记的形式，共有12名罹患重度帕金森氏病的病人参加。结果表明这种疗法完全没有副作用，并在临床症状明显改善的同时，通过PET扫描证实大脑细胞的异常代谢也有所改进。虽然患者身体两侧都有帕金森氏病的症状，但是，基因治疗仅在大脑一侧进行，另一侧则作为对照。在实施基因治疗后的3个月，治疗测出现了明显好转，疗效一直持续12个月。这种基因治疗使用腺相关病毒（AAV）作为载体，在注射局部定点表达抑制基因——谷氨酸脱羧酶GAD基因。2000年度生理学和医学诺贝尔奖金得主Paul Greengard博士高度赞扬了Neurologix公司的工作：“重大突破性的研究不仅使帕金森氏病的基因治疗向前跨出令人鼓舞的一步，也为基因药物治疗脑和中枢神经其他退行性病变提供了重要平台。尤其是仅在患者大脑一侧局部注射基因药物能够取得如此明显的疗效，让人看好基因治疗的前景。”尽管I期临床研究的目的并不在于评价疗效，但是，初步结果已经好的足以让Neurologix公司下决心尽快开展II期临床研究。